Пробој у медицини: Нова генска терапија циља трећу копију 21. хромозома код Дауновог синдрома

АМЕРИЧКИ молекуларни биолози направили су модификовану верзију ЦРИСПР/Цас (CRISPR/Cas) уређивача генома, добитника Нобелове награде, која уз помоћ посебне РНК секвенце онемогућава вишак копије 21. хромозома код особа са Дауновим синдромом.

Пробој у медицини: Нова генска терапија циља трећу копију 21. хромозома код Дауновог синдрома

Фото: Photo by MJH SHIKDER on Unsplash

-У теорији, Даунов синдром се може ублажити уколико се у трећу копију 21. хромозома интегрише ХИСТ локус. Он кодира посебан РНК молекул који потискује активност друге копије женског X хромозома у женским ћелијама. Направили смо прилагођену верзију ЦРИСПР/Цас уређивача која омогућава спровођење ове процедуре, што отвара пут ка стварању првих правих терапија за Даунов синдром, истичу научници.

Према речима истраживача, група америчких молекуларних биолога предвођена ванредним професором Универзитета Харвард Волнијем Шином, развој Дауновог синдрома прате поремећаји у функционисању приближно 500 гена и производња неколико десетина кратких молекула РНК. То онемогућава лечење циљаним променама структуре појединачних гена коришћењем конвенционалне генске терапије.

Из тог разлога, биолози и лекари траже алтернативне приступе који би им омогућили да „онеспособе“ цео додатни 21. хромозом тако што ће променити структуру његовог протеинског омотача.

Даунов синдром представља најчешћи узрок интелектуалне инвалидности и других поремећаја функције мозга код човека. Поремећаји у менталном развоју код особа са овим синдромом настају услед присуства три, уместо две копије 21. хромозома, што доводи до дисрегулације гена укључених у развој и функционисање мозга. Због тога, ове особе од најранијег периода живота заостају у когнитивном развоју у односу на вршњаке.

Поред поремећаја у когнитивном развоју, Даунов синдром прате многе друге промене и дисфункције у телу. Конкретно, особе са овим синдромом ретко оболевају од солидних тумора, али су истовремено неуобичајено често погођене леукемијом и акутном мијелоидном леукемијом, једним од најопаснијих и најчешћих облика карцинома крви.

(sputnikportal.rs)

БОНУС ВИДЕО - АНГЕЛИНА ТОПИЋ ЗА "НОВОСТИ": Прва реакција после светске медаље

Пратите нас и путем иОС и андроид апликације

Klikni na zvezdicu u gornjem desnom uglu i zaprati Novosti na Google News platformi

РУСИЈА СЕ ХИТНО ОГЛАСИЛА О СРБИЈИ: Песков коментарисао однос Москве и Београда

РУСИЈА СЕ ХИТНО ОГЛАСИЛА О СРБИЈИ: Песков коментарисао однос Москве и Београда

РУСИЈА и Србија имају партнерство које омогућава Москви и Београду да разговарају о најхитнијим питањима, али Србија бира свој пут развоја, изјавио је Дмитриј Песков, портпарол руског лидера.

05. 06. 2026. у 11:49

НАСТАЈЕ НОВА ДРЖАВА? Српске комшије се уједињују са суседима - за моћну државу од 22 милиона душа и 272.200 км²

НАСТАЈЕ НОВА ДРЖАВА? Српске комшије се уједињују са суседима - за моћну државу од 22 милиона душа и 272.200 км²

"УНИОНИСТИЧКИ покрет је одувек постојао и он је и даље жив унутар нашег друштва. Несумњиво је да је ова дискусија легитиман део политичког процеса у земљи. Ја лично никада не бих могао да гласам против уједињења."

02. 06. 2026. у 21:24

Коментари (0)

ОВО МОЖДА НИСТЕ ОЧЕКИВАЛИ: Ево од које репрезентације Срби очекују да направи изненађење на Светском првенству, а није Данска